Ученые Санкт-Петербургского политехнического университета Петра Великого, ПСПбГМУ им. Павлова, Университета ИТМО и Гамбургского университета представили инновационную систему доставки генетических инструментов. Их разработка направлена на точную транспортировку компонентов редактирования генома в целевые ткани, а также превосходит существующие аналоги по ключевым параметрам.
Как работают «молекулярные ножницы»
CRISPR/Cas9 действует как высокоточный инструмент, разрезающий ДНК в заданных участках. Для успешного редактирования важно обеспечить доставку комплекса в клетки, связанные с заболеванием. После разреза клетка запускает восстановление, и если предоставить ей корректирующий генетический материал, произойдет его встраивание. Новая полимерная платформа позволяет одновременно транспортировать несколько типов молекул, что критично для сложных терапий. «Наш носитель направляет материал именно в те органы, где требуется коррекция, и обеспечивает его высвобождение», — подчеркивает Александр Тимин, руководитель лаборатории СПбПУ.
Преимущества перед мировыми аналогами
Сравнительный анализ показал, что разработка российско-германской команды обладает уникальными характеристиками. Носитель демонстрирует высокую эффективность, минимальную токсичность и адаптивность — его поверхность можно модифицировать для точного наведения. «Технология защищает генетический материал от разрушения в организме, сохраняя его функциональность. Сейчас мы проводим испытания на животных», — комментирует Игорь Радченко, директор центра «RASA-Политех».
Перспективы применения
В ближайших планах исследователей — тестирование системы для борьбы с ВИЧ. Универсальность платформы открывает возможности для лечения широкого спектра генетических и инфекционных заболеваний, делая терапию более безопасной и доступной.
Изображение авторов исследования
Источник: scientificrussia.ru
