Ученые совершили революционное открытие в борьбе с тяжелым генетическим заболеванием
Исследователи из Католического университета Святого Сердца в сотрудничестве с международными научными центрами представили уникальный метод терапии мышечной дистрофии Дюшенна. Это достижение вселяет надежду миллионам людей, столкнувшимся с прогрессирующим ослаблением мышц.
Заболевание, связанное с мутациями гена дистрофина, нарушает работу опорно-двигательного аппарата и жизненно важных систем организма. Благодаря расположению гена в Х-хромосоме, патология чаще проявляется у мальчиков, а современная медицина до недавнего времени не могла предложить действенных решений.
Прорывная технология использует биоинженерные наночастицы для адресной доставки микроРНК. Эти молекулы-регуляторы активируют естественные процессы восстановления мышечной ткани, преодолевая главную проблему терапии — быструю деградацию полезных компонентов в кровеносной системе.
Особое внимание ученые уделили системе навигации наночастиц. Специальные аптамеры, действующие как «молекулярные GPS», точно определяют мышечные стволовые клетки. Это предотвращает побочные эффекты и обеспечивает максимальную концентрацию терапевтических агентов именно в пораженных тканях.
Доклинические испытания продемонстрировали впечатляющие результаты: подопытные животные показали увеличение мышечной силы и улучшение двигательных функций. Новый подход создает фундамент для разработки методов, способных не просто замедлить, но и полностью остановить развитие заболевания.
Источник: www.gazeta.ru
