Вопросы поставок современных лекарств для лечения редкого заболевания требуют оперативного решения
Фото: kommersant.ru
Фонд «Круг добра», созданный для поддержки детей с редкими заболеваниями, информирует о сложившейся ситуации с обеспечением пациентов препаратом для терапии муковисцидоза. К началу 2025 года более тысячи пациентов могут остаться без необходимого лечения из-за задержек в процессе закупок. Антимонопольная служба дважды приостанавливала процедуры закупок после обращений различных фармацевтических компаний.
Инновационный препарат «Трикафта», содержащий комбинацию активных веществ (элексакафтор, тезакафтор, ивакафтор), представляет собой революционное достижение в лечении муковисцидоза — серьезного генетического заболевания. До появления данного лекарства медицина могла предложить только поддерживающую терапию. Российские пациенты получили доступ к препарату в 2021 году благодаря программе «Круга добра». Официальная регистрация препарата в России состоялась летом 2023 года. В том же году на рынке появился аналог — препарат «Трилекса» аргентинского производства, который планируется производить на территории России.
Федеральный центр лекарственного обеспечения заблаговременно подготовил заявки на поставку препарата для пациентов в 2025 году. Планировалось приобрести 7,8 тысяч упаковок на сумму 11,2 млрд рублей. Однако согласование получила только часть заявок — на 2,2 тысячи упаковок. Остальные закупки были приостановлены после обращения производителя дженерика, предложившего более низкую цену.
Ситуация усложнилась после того, как в ноябре 2024 года, несмотря на регистрацию нового препарата и успешные торги, процесс был снова приостановлен из-за обращения дистрибьютора оригинального лекарства. Это создало неопределенность в вопросе своевременного обеспечения пациентов необходимым лечением.
Медицинское сообщество подчеркивает высокую эффективность оригинального препарата: взрослым пациентам удается избежать трансплантации легких, а дети, начавшие лечение своевременно, имеют прогноз продолжительности жизни, сравнимый со здоровыми людьми. В то же время эффективность аналога подтверждена лишь ограниченными исследованиями.
Более тысячи пациентов и их представителей выразили обеспокоенность ситуацией, подписав коллективное обращение. Они отмечают недостаточность данных о безопасности и эффективности нового препарата, особенно для детей младшего возраста. При этом пациенты подтверждают готовность к лечению, но выражают озабоченность вопросами безопасности.
Федеральные органы заверяют, что прилагают все усилия для скорейшего разрешения ситуации и обеспечения непрерывности лечения пациентов. Наличие двух препаратов на рынке рассматривается как возможность предотвратить дефицит жизненно важного лекарства.
