Найден способ частично вернуть зрение людям с неизлечимой нейропатией Лебера
Революционное открытие совершила международная команда исследователей из Австрии и Швейцарии, успешно применив генную терапию для восстановления зрения у пациентов с наследственной оптической нейропатией Лебера (НОНЛ). Результаты этого многообещающего исследования представлены в авторитетном научном издании JAMA Ophthalmology.
Корень проблемы НОНЛ кроется в мутации гена MT-ND4, расположенного в митохондриальной ДНК. Это генетическое нарушение вызывает серьезные повреждения ганглиозных клеток сетчатки — особых нейронов, ответственных за передачу визуальной информации от глаза к головному мозгу, что приводит к стремительной потере зрительной функции.
Исследовательская группа провела масштабный пятилетний эксперимент, используя инновационную методику генной терапии на основе ленадогена нолпарвовека. Этот передовой метод лечения НОНЛ базируется на применении специально модифицированного аденоассоциированного вируса как носителя терапевтического материала.
Результаты превзошли ожидания: у 66,1% участников (41 из 62 пациентов) наблюдалось существенное улучшение зрения. Прогресс измерялся по таблице logMAR, где положительная динамика составила не менее -0,3 пункта, что эквивалентно способности различать дополнительные три строки при проверке зрения.
Значительно возросло и качество жизни пациентов, что подтверждается улучшением показателей по семи категориям из десяти в специализированном опроснике NEI VFQ-25. Особенно заметный прогресс отмечен в сферах психического здоровья и повседневной активности, а общий показатель увеличился на семь баллов.
В ходе исследования у 38,7% пациентов наблюдались незначительные офтальмологические осложнения, включая развитие катаракты, воспалительные процессы внутри глаза и временное повышение внутриглазного давления. Примечательно, что частота возникновения внутриглазных воспалений существенно снизилась — с 79% в первые два года до 16,7% в последующий период наблюдений.
Научная команда с воодушевлением отмечает, что достигнутый терапевтический эффект сохраняется длительное время, открывая новые перспективы в лечении заболевания, для которого ранее существовало крайне мало эффективных методов терапии. Это исследование становится важным шагом вперед в борьбе с наследственными нарушениями зрения.
Стоит отметить, что это не единственный прорыв в офтальмологии — параллельно корейские специалисты разработали инновационный метод предотвращения возрастной потери зрения, что делает будущее офтальмологии еще более оптимистичным.
Источник: www.gazeta.ru